Idiopatisk trombotisk trombocytopenisk purpura hos vuxna

Idiopatisk (immun) trombocytopen purpura är en hemorragisk sjukdom orsakad av trombocytopeni som inte är associerad med en systemisk sjukdom. Den är vanligtvis kronisk hos vuxna men är ofta akut och övergående hos barn. Mjälten är normal i storlek. Diagnosen kräver uteslutning av andra sjukdomar genom selektiva tester. Behandlingen inkluderar glukokortikoider, splenektomi och, vid livshotande blödning, trombocyttransfusioner och intravenöst immunglobulin.

[ 1 ], [ 2 ], [ 3 ], [ 4 ], [ 5 ]

Orsaker idiopatisk trombotisk trombocytopenisk purpura.

Idiopatisk trombocytopen purpura (ITP) uppstår vanligtvis på grund av antikroppar riktade mot strukturella trombocytantigener (autoantikroppar). Hos barn kan idiopatisk trombocytopen purpura bero på virala antigener bundna till megakaryocyter och trombocyter.

[ 6 ], [ 7 ], [ 8 ], [ 9 ], [ 10 ]

Symtom idiopatisk trombotisk trombocytopenisk purpura.

Symtom inkluderar petekier och slemhinneblödning. Mjälten är av normal storlek om den inte förstoras på grund av en virusinfektion. Idiopatisk trombocytopen purpura misstänks hos patienter med oförklarlig trombocytopeni. Perifera blodparametrar är inom normala gränser, förutom en minskning av trombocytantalet. Benmärgsundersökning utförs om, utöver trombocytopeni, avvikelser upptäcks i perifert blodutstryk eller förändringar i nivåerna av andra cellulära element. Benmärgsundersökning avslöjar inga avvikelser eller det finns en ökning av antalet megakaryocyter mot bakgrund av normal benmärg. Eftersom det inte finns några specifika diagnostiska kriterier kräver diagnosen uteslutning av andra trombocytopena sjukdomar baserat på kliniska och laboratoriedata. Eftersom HIV-associerad trombocytopeni kan vara oskiljbar från idiopatisk trombocytopen purpura, utförs HIV-testning hos patienter med riskfaktorer för HIV-infektion.

[ 11 ], [ 12 ], [ 13 ]

Behandling idiopatisk trombotisk trombocytopenisk purpura.

Initial behandling är orala glukokortikoider (t.ex. prednisolon 1 mg/kg dagligen). Hos patienter som svarar på behandlingen stiger trombocytantalet till det normala inom 2 till 6 veckor. Glukokortikoiddosen trappas sedan ner. De flesta patienter svarar dock inte adekvat eller får återfall efter att glukokortikoidnedtrappning påbörjats. Splenektomi uppnår remission hos cirka två tredjedelar av dessa patienter. Eftersom patienter som är refraktära mot glukokortikoider och splenektomi kanske inte svarar på ytterligare behandling och eftersom det naturliga förloppet för idiopatisk trombocytopen purpura ofta är benignt, är ytterligare behandling inte indicerad om inte trombocytantalet sjunker under 10 000/μl eller aktiv blödning uppstår; i detta fall förskrivs mer intensiv immunsuppressiv behandling (cyklofosfamid, azatioprin, rituximab).

Hos barn används vanligtvis endast symtomatisk behandling, eftersom de flesta barn upplever spontan återhämtning av trombocytopeni inom några dagar eller veckor. Även efter månader eller år av trombocytopeni kan barn uppnå spontan remission. Om slemhinneblödning uppstår ges glukokortikoider eller intravenöst immunglobulin. Data om användning av glukokortikoider eller intravenöst immunglobulin vid initial behandling är kontroversiella, eftersom de kan öka antalet trombocyter men kanske inte förbättrar det kliniska resultatet. Splenektomi används sällan hos barn. Men om trombocytopenin är svår och symtomen kvarstår i mer än 6 månader kan splenektomi vara effektivt.

Hos barn och vuxna med livshotande blödning förskrivs intravenöst immunglobulin 1 g/(kg x dag) i 1 eller 2 dagar för att snabbt blockera fagocytos. Vanligtvis stiger trombocytantalet på andra till fjärde dagen, men endast i 2–4 veckor. Höga doser metylprednisolon (1 g/dag intravenöst i 3 dagar) är en billigare och enklare behandlingsmetod än att använda intravenöst immunglobulin, men även denna metod är effektiv. Hos patienter med idiopatisk trombocytopen purpura och förekomst av livshotande blödning används trombocytmassa. Trombocytmassa används dock inte i profylaktiskt syfte.

Orala glukokortikoider eller intravenöst immunoglobulin används när en tillfällig ökning av trombocytnivåerna behövs vid tandutdragningar, förlossning, kirurgi eller andra invasiva ingrepp.