Behandling av Willebrands sjukdom

Liksom alla ärftliga sjukdomar kan von Willebrands sjukdom inte botas; endast behandling eller förebyggande av sjukdomens manifestationer är möjliga.

Specifik hemostatisk effekt (von Willebrands faktorkoncentrat, desmopressin).

Von Willebrands faktorpreparat är indicerade för typ 3 och svåra andra typer av von Willebrands sjukdom.

Införandet av FFP vid von Willebrands sjukdom för hemostatiska ändamål är inte rationellt på grund av den relativt låga koncentrationen av von Willebrands faktor i den. Blodkoagulationsfaktor VIII (kryoprecipitat) innehåller 10 gånger mer von Willebrands faktor per volymenhet. Dess nackdelar är en hög risk för infektion vid blodtransfusionsinfektioner och innehållet av ett stort antal ballastsubstanser, inklusive de med uttalad immunogen aktivitet. Därför är dess användning, trots det låga priset, irrationell.

Det mest effektiva är användningen av renade virusinaktiverade koncentrat (blodkoagulationsfaktor VIII + von Willebrands faktor).

Desmopressin

En syntetisk analog av det antidiuretiska hormonet vasopressin - 1-deamino-8-D-argininvasopressin (desmopressin) stimulerar frisättningen av von Willebrands faktor från depån, vilket leder till en ökning av faktorns koncentration i blodplasman. Desmopressin är mest effektivt vid von Willebrands sjukdom typ 1, men en effekt är även möjlig vid typ 2A. Läkemedlet administreras en gång dagligen intravenöst via dropp i en dos av 0,3 mcg/kg i 50-100 ml isoton natriumkloridlösning i 20-30 minuter, eller subkutant i samma dos utan utspädning. Det finns doserade sprayer innehållande högkoncentrerat desmopressin för intranasal administrering i en dos av 150-300 mcg. Långvarig användning (flera dagar i rad) leder till bildandet av takyfylaxi på grund av utarmning av von Willebrands faktor i depån. Rekommenderas inte för användning till barn under 3 år.

Antifibrinolytika

Aminokapronsyra administreras intravenöst via dropp med en hastighet av 100 mg/kg under den första timmen, därefter 30 mg/kg per timme. Den maximala dagliga dosen är 18 g. Den kan tas oralt. Tranexaminsyra kan tas oralt eller intravenöst via dropp med en dos av 20-25 mg/kg var 8-12:e timme. Indikationer för användning: uterin blödning, blödning från munhålans slemhinnor, nasal och gastrointestinal blödning. Tranexaminsyra används som regel i kombination med specifik hemostatisk behandling, men i milda fall - som huvudläkemedel.

Vid blödning i urinvägarna är användning av antifibrinolytika strikt kontraindicerat på grund av risken för blockering av urinvägarna av blodproppar.

Lokala hemostatiska läkemedel

Lokala hemostatiska läkemedel - fibrinlim, aminometylbensoesyra (hemostatisk svamp med amben) och andra - är indicerade för kirurgisk behandling och inom tandvård. Etamsylat (dicynon) används som ett ytterligare hemostatiskt läkemedel för att stoppa blödningar av olika etiologier, ofta effektivt för att förebygga näsblod. Läkemedlet administreras parenteralt i en dos av 3-5 mg/kg 3 gånger per dag. Vid enteralt administrering kan dosen ökas med 1,5-2 gånger.

Komplikationer av behandling av von Willebrands sjukdom

Administrering av von Willebrands faktor för hemostas hos patienter med von Willebrands sjukdom typ 3 orsakar bildandet av en hämmare (blockerande antikroppar) i 10–15 % av fallen. Vid användning av en hämmare är administrering av von Willebrands faktorkoncentrat kontraindicerat på grund av risken för att utveckla anafylaktiska reaktioner efter infusion.

För hemostas är det möjligt att använda rekombinant aktiverat koncentrat av faktor VII (Eptacog alfa-aktiverad, NovoSeven) i en genomsnittlig dos på 90 mcg/kg var 2-4:e timme tills blödningen upphör. Användning av antifibrinolytika och effekter som syftar till att eliminera hämmaren (användning av hormoner, plasmaferes, intravenös administrering av immunglobulin, etc.) är indicerat.

Behandling av förvärvad von Willebrands sjukdom

Symtomatisk behandling och/eller förebyggande av blödning. I vissa fall är desmopressin och faktor VIII-koncentrat + von Willebrands faktor (blodkoagulationsfaktor VIII + von Willebrands faktor) effektiva. Antihämmande koagulantkomplex (Feiba Team 4 Immuno) och eptacog [alfaaktiverat] (NovoSeven) kan användas. Patogenetisk behandling inkluderar behandling av den underliggande sjukdomen.

Rekommenderade doser av von Willebrandsfaktorpreparat för utvalda kliniska situationer hos barn

Blödningens natur	Dos, IE/kg	Antal poster	Erforderlig plasmanivå
Större operationer, adenotonsillotomier (blödningsförebyggande)	50-70	En gång om dagen	>50 % före reparationer
Mindre kirurgiska ingrepp (blödningsförebyggande)	30-60	En gång om dagen	>30–50 % före reparationer
Mindre kirurgiska ingrepp (blödningsförebyggande)	30-60	En gång om dagen	>30–50 % 2–3 dagar
Livmoderblödning	50-80	En gång om dagen	>50 % före uppsägning
Näsblod	30-60	En gång	>30–50 %