Implanterbar hjärtpump ger hopp till barn som väntar på hjärttransplantation

En liten implanterbar hjärtpump som kan hjälpa barn att vänta på en hjärttransplantation hemma snarare än på sjukhus har visat goda resultat i en första klinisk prövning.

Pumpen, en ny typ av ventrikulär assisterande terapi, eller VAT, är kirurgiskt fäst vid hjärtat för att förbättra dess cirkulationsfunktion hos personer med hjärtsvikt, vilket ger tid att hitta ett donatorhjärta. Den nya pumpen kan täppa till en viktig lucka inom hjärttransplantationsvård för barn.

I en studie som utvärderade sju barn som fick en ny pump för att stödja sina försvagade hjärtan, slutade sex med att ha hjärttransplantation och ett barn återhämtade sig med hjärtat, gör transplantation onödig. Resultaten publicerades i The Journal of Heart and Lung Transplantation. Studien leddes av Stanford School of Medicine och omfattade flera medicinska centra i USA.

Om de första resultaten bekräftas i en större studie av enheten kan väntan på en hjärttransplantation bli lättare för små barn och deras familjer. Den nya pumpen, kallad Jarvik 2015 ventricular assist device, är något större än ett AA-batteri och kan implanteras i barn som väger så lite som 8 kilo. Med en implanterad pump kan barn göra många vanliga aktiviteter medan de väntar på en hjärttransplantation.

Däremot är den enda tillgängliga ventrikulära hjälpanordningen för att stödja små barn med hjärtsvikt, en pump som kallas Berlin Heart, inte implanterad; det är storleken på en stor resväska. Den väger från 27 till 90 kilo, beroende på modell, och fästs på barnet med två kanyler, nästan lika stora som trädgårdsslangar.

Berlin Heart har också en ganska hög risk för stroke och kräver sjukhusvård i de flesta fall, vilket innebär att barn ofta tillbringar månader på sjukhus i väntan på ett donatorhjärta. Som ett resultat är bördan för barn som väntar på hjärttransplantation mycket högre än för vuxna som har inopererade hjärtpumpar, som vanligtvis skrivs ut från sjukhuset med liknande diagnoser.

"Även om vi är oerhört tacksamma för Berlin Heart, en livräddande enhet, har kammarhjälpenheter för vuxna förbättrats för varje decennium, och inom pediatrik använder vi teknik från 1960-talet", säger Dr. Christopher Almond, huvudförfattare till studien och en pediatrisk kardiolog och professor. Pediatrik vid Stanford School of Medicine.

Implanterbara ventrikulära hjälpanordningar har varit tillgängliga för vuxna i mer än 40 år, konstaterar Almond. Dessa enheter passar inte bara inuti patientens bröst, utan de är också säkrare och bekvämare att använda än externa enheter som Berlin Heart. Patienter kan bo hemma, gå till jobbet eller skolan, gå och cykla.

Klyftan i pediatrisk teknologi är ett problem för andra enheter som är utformade för att hjälpa barn med hjärtsjukdomar och inom pediatrik i allmänhet, sa Almond. "Det finns en enorm skillnad i den medicinska tekniken som är tillgänglig för barn och vuxna, vilket är en viktig folkhälsofråga som marknaderna kämpar för att hantera som tillstånd som hjärtsvikt är sällsynta hos barn", säger han.

Senior författare till studien är Dr William Mahle, ordförande för avdelningen för kardiologi vid Children's Healthcare i Atlanta.

Mångt färre barn än vuxna behöver hjärttransplantationer, vilket ger föga incitament för medicinska företag att utveckla en miniatyriserad pump för barn. Men avsaknaden av en liten ventrikulär hjälpanordning för barn sätter påfrestningar på det medicinska systemet, eftersom barn som är tilldelade Berlin Heart drar på sig stora medicinska räkningar och kan ta upp sjukhussängar på specialiserade hjärt- och kärlvårdsenheter i månader, vilket potentiellt minskar tillgängligheten för dessa. Sängar för andra patienter.

Lovande första resultat

Jarviks 2015 ventrikulära hjälpapparatförsök inkluderade sju barn med systolisk hjärtsvikt. Tillståndet påverkar hjärtats största pumpkammare, den vänstra ventrikeln, som pumpar blod från hjärtat genom hela kroppen. Hos sex av barnen orsakades systolisk hjärtsvikt av ett tillstånd som kallasdilaterad kardiomyopati, där hjärtmuskeln växer och försvagas och inte pumpar blod ordentligt. Ett barns hjärta försvagades av fullständig hjärtblockering (elektrisk hjärtsvikt) på grund av lupus, en autoimmun sjukdom. Alla barn i försöket stod på väntelistan för hjärttransplantationer.

Varje barn fick en Jarvik 2015-enhet kirurgiskt implanterad i den vänstra ventrikeln, hjärtats största pumpkammare. Samtidigt fick alla mediciner för att förebygga blodproppar och minska risken för stroke. När pumparna installerades var barnen mellan 8 månader och 7 år och vägde mellan 8 och 20 kg. Pumpen kan användas för barn som väger upp till 30 kg.

Om den nya pumpen godkänns av medicinska tillsynsmyndigheter, uppskattar läkarna att cirka 200-400 barn över hela världen varje år kan vara kandidater för användning.

Försöket bedömde om pumpen kunde stödja patienter i minst 30 dagar utan att stoppa eller orsaka en allvarlig stroke. Forskarna samlade också in preliminära säkerhets- och effektivitetsdata för att hjälpa dem att utforma en större, pivotal studie för eventuellt godkännande från Food and Drug Administration (FDA).

Även om pumpen ursprungligen utformades för att låta barn vänta på en hjärttransplantation hemma, eftersom de deltog i en klinisk prövning, stannade deltagarna kvar på sjukhuset under observation tills de fick en hjärttransplantation eller tillfrisknade. Forskarna spårade deltagarnas blodtryck, en indikator på risken för blodproppar och stroke; uppmätta hemoglobinnivåer för att se om pumparna förstörde röda blodkroppar; och övervakade patienter för andra komplikationer.

Den genomsnittliga tiden barn använde pumpen var 149 dagar. Sex barn genomgick hjärttransplantation, ett barn återhämtade sig.

Flera barn har haft komplikationer med den nya pumpen. Barnet vars hjärta återhämtade sig fick en ischemisk stroke (på grund av en blodpropp) när hjärtat blev starkt nog att konkurrera med pumpen. Pumpen togs bort och barnet fortsatte att återhämta sig och levde ett år senare. En annan patient hade hjärtsvikt på höger sida och överfördes till Berlin Heart-pumpen i väntan på transplantation.

För de flesta patienter var komplikationer hanterbara och i allmänhet överensstämmande med vad läkare förväntar sig när ett barn kopplas till en Berlin Heart-pump.

Frågeformulär för livskvalitet visade att de flesta barn inte besvärades av enheten, kände inte smärta av den och kunde delta i de flesta lekaktiviteter. En familj rapporterade att deras barn med pumpen kunde bibehålla mycket mer rörlighet än sin äldre bror, som tidigare fick stöd av Berlin Heart-pumpen.

Större prövning planerad National Institutes of Health har beviljat finansiering för en utökad prövning som gör det möjligt för forskare att ytterligare testa nyttan av den nya pumpen och samla in data som ska skickas till FDA för godkännande. Nästa fas av studien börjar nu; forskare planerar att registrera den första patienten i slutet av 2024. Forskargruppen planerar att registrera 22 deltagare vid 14 medicinska centra i USA och två platser i Europa.

"Vi är glada över att börja nästa fas av studien," sa Almond. "Vi har övervunnit ett antal utmaningar för att få arbetet till denna punkt, och det är spännande att det kan finnas bättre alternativ i framtiden för barn med hjärtsvikt i slutstadiet som behöver en pump som fungerar som en bro till transplantation."