Implanterbar hjärtpump ger hopp för barn som väntar på hjärttransplantation

En liten implanterbar hjärtpump som kan hjälpa barn att vänta hemma på en hjärttransplantation snarare än på sjukhus har visat goda resultat i en klinisk prövning i första steget.

Pumpen, en ny typ av ventrikulär assistansterapi, eller VAT, fästs kirurgiskt på hjärtat för att öka dess blodpumpningsfunktion hos personer med hjärtsvikt, vilket ger tid att hitta ett donatorhjärta. Den nya pumpen skulle kunna fylla en viktig lucka i pediatrisk hjärttransplantationsvård.

I en studie som utvärderade förmågan hos sju barn som fick en ny pump för att stödja sina försvagade hjärtan, genomgick sex så småningom hjärttransplantationer, och ett barns hjärta återhämtade sig, vilket gjorde en transplantation onödig. Resultaten publicerades i The Journal of Heart and Lung Transplantation. Studien leddes av Stanford School of Medicine och involverade flera medicinska centra i USA.

Om de första resultaten bekräftas i en större studie av apparaten, kan det bli enklare för små barn och deras familjer att vänta på en hjärttransplantation. Den nya pumpen, kallad Jarvik 2015 Ventricular Assist Device, är något större än ett AA-batteri och kan implanteras i barn så små som 7,5 kg. Med pumpen implanterad kan barn utföra många normala aktiviteter medan de väntar på en hjärttransplantation.

Däremot är den enda tillgängliga ventrikulära hjälpenheten för att stödja små barn med hjärtsvikt, en pump som kallas Berlin Heart, inte implanterad; den är ungefär lika stor som en stor resväska. Den väger mellan 27 och 90 kg, beroende på modell, och fästs på barnet med två kanyler nästan lika stora som trädgårdsslangar.

Berlin Heart har också en ganska hög risk för stroke och kräver sjukhusvistelse i de flesta fall, vilket innebär att barn ofta tillbringar månader på sjukhus i väntan på ett donatorhjärta. Som ett resultat är belastningen för barn som väntar på en hjärttransplantation mycket högre än för vuxna med hjärtpump, som vanligtvis skrivs ut från sjukhuset med liknande diagnoser.

”Även om vi är oerhört tacksamma för Berlin Heart, en livräddande apparat, förbättras kammarassistansapparater för vuxna varje decennium, och inom pediatrik använder vi teknik från 1960-talet”, säger Dr. Christopher Almond, huvudförfattare till studien, barnkardiolog och professor i pediatrik vid Stanford School of Medicine.

Implantabla ventrikulära hjälpmedel har funnits tillgängliga för vuxna i mer än 40 år, konstaterar Almond. Dessa apparater passar inte bara inuti patienters bröstkorg, utan de är också säkrare och enklare att använda än externa apparater som Berlin Heart. Patienter kan bo hemma, gå till jobbet eller skolan och ta promenader och cykelturer.

Eftersläpningen inom pediatrisk teknik är ett problem för andra apparater som är utformade för att hjälpa barn med hjärtsjukdomar, och för pediatrik i allmänhet, konstaterar Almond. "Det finns en enorm skillnad i den medicinska teknik som är tillgänglig för barn och vuxna, vilket är en viktig folkhälsofråga som marknaderna försöker ta itu med eftersom tillstånd som hjärtsvikt är sällsynta hos barn", säger han.

Studiens seniorförfattare är Dr. William Male, ordförande för kardiologi vid Children's Healthcare of Atlanta.

Mycket färre barn än vuxna behöver hjärttransplantation, vilket ger låga incitament för medicinska företag att utveckla en miniatyriserad pump för barn. Men bristen på en liten ventrikelassistans för barn belastar sjukvården, eftersom barn som tilldelas Berlin Heart ådrar sig stora sjukvårdskostnader och kan ta upp sjukhussängar på specialiserade hjärt-kärlvårdsavdelningar i månader, vilket potentiellt minskar tillgången på dessa sängplatser för andra patienter.

Lovande första resultat

Jarvik Ventricular Assistance Device-studien 2015 omfattade sju barn med systolisk hjärtsvikt. Tillståndet påverkar hjärtats största pumpkammare, vänster kammare, som pumpar blod från hjärtat till resten av kroppen. Hos sex barn orsakades systolisk hjärtsvikt av ett tillstånd som kallas dilaterad kardiomyopati, där hjärtmuskeln förstoras och försvagas och inte pumpar blod ordentligt. Ett barns hjärta försvagades av fullständig hjärtblockad (hjärtfel) på grund av lupus, en autoimmun sjukdom. Alla barn i studien stod på väntelista för hjärttransplantation.

Varje barn fick en Jarvik 2015-enhet kirurgiskt implanterad i vänster kammare, hjärtats största pumpkammare. Samtidigt fick vart och ett läkemedel för att förhindra blodproppar och minska risken för stroke. Barnen var mellan 8 månader och 7 år gamla när pumparna sattes in och vägde mellan 8 och 20 kg. Pumpen kan användas för barn upp till 28 kg.

Om den nya pumpen godkänns av medicinska tillsynsmyndigheter uppskattar läkare att cirka 200 till 400 barn världen över varje år kan vara kandidater för dess användning.

I studien utvärderades om pumpen kunde stödja patienter i minst 30 dagar utan att sluta fungera eller orsaka en allvarlig stroke. Forskarna samlade också in preliminära säkerhets- och effektdata för att hjälpa dem att utforma en större, viktig studie för eventuellt godkännande av Food and Drug Administration (FDA).

Även om pumpen initialt är utformad för att låta barn vänta hemma på en hjärttransplantation, stannade deltagarna kvar på sjukhuset för observation tills de fick en hjärttransplantation eller återhämtade sig, eftersom de deltog i en klinisk prövning. Forskarna övervakade deltagarnas blodtryck, en indikator på deras risk för blodproppar och stroke; mätte hemoglobinnivåerna för att se om pumparna förstörde röda blodkroppar; och övervakade patienterna för andra komplikationer.

Den genomsnittliga tiden barnen använde pumpen var 149 dagar. Sex barn genomgick hjärttransplantation och ett barn tillfrisknade.

Flera barn fick komplikationer med den nya pumpen. Ett barn vars hjärta återhämtade sig fick en ischemisk stroke (på grund av en blodpropp) när hjärtat blev tillräckligt starkt för att konkurrera med pumpen. Pumpen togs bort, och barnet fortsatte att återhämta sig och levde ett år senare. En annan patient hade hjärtsvikt i höger sida och bytte till en Berlin Heart-pump i väntan på en transplantation.

För de flesta patienter var komplikationerna hanterbara och i allmänhet i linje med vad läkare förväntar sig när ett barn ansluts till Berlin Heart-pumpen.

Livskvalitetsformulär visade att de flesta barn inte stördes av apparaten, inte kände smärta av den och kunde delta i de flesta lekaktiviteter. En familj rapporterade att deras småbarn med pumpen kunde bibehålla mycket större rörlighet än sin äldre bror, som tidigare fick stöd av en Berlin Heart-pump.

Större studie planerad National Institutes of Health har beviljat finansiering för en utökad studie som gör det möjligt för forskare att ytterligare testa den nya pumpens användbarhet och samla in data som ska skickas till FDA för godkännande. Nästa fas av studien börjar nu; forskarna planerar att rekrytera den första patienten i slutet av 2024. Forskargruppen planerar att rekrytera 22 deltagare vid 14 medicinska centra i USA och två kliniker i Europa.

"Vi är glada att påbörja nästa fas av studien", sa Almond. "Vi har övervunnit ett antal utmaningar för att få arbetet att gå hit, och det är spännande att det kan finnas bättre alternativ för barn med hjärtsvikt i slutstadiet som behöver en pump som fungerar som en brygga till transplantation."