Medicinsk expert av artikeln
Nya publikationer
Behandling av Wiskott-Aldrich syndrom
Senast recenserade: 19.10.2021
Allt iLive-innehåll är mediekontrollerat eller faktiskt kontrollerat för att säkerställa så mycket faktuell noggrannhet som möjligt.
Vi har strikta sourcing riktlinjer och endast länk till välrenommerade media webbplatser, akademiska forskningsinstitut och, när det är möjligt, medicinsk peer granskad studier. Observera att siffrorna inom parentes ([1], [2] etc.) är klickbara länkar till dessa studier.
Om du anser att något av vårt innehåll är felaktigt, omodernt eller på annat sätt tveksamt, välj det och tryck på Ctrl + Enter.
Det första valet vid behandling av Wiskott-Aldrich syndrom är transplantationen av hematopoetiska stamceller (TSCC). Överlevnad av patienter med Wiskott-Aldrich syndrom efter TRNC från HLA-identiska syskon når 80%. Transplantation från HLA-identiska orelaterade givare är mest effektiv hos barn under 5 år. Skillnad HSCT från en HLA-identisk givare, har resultaten av HSCT från partiellt kompatibel (haploidentical) relaterad donator inte varit lika imponerande, även om många angora beskriva 50-60% överlevnad, vilket är helt acceptabelt med tanke på den dåliga prognosen av sjukdomen är av HSCT.
Splenektomi minskar sannolikheten för blödning, men åtföljs av en ökad risk för septikemi. Splenektomi leder till en ökning av antalet cirkulerande blodplättar och en ökning av deras storlek.
Om diagnosen Wiskott-Aldrich syndrom är prenatal, då på grund av risken för intrakraniell blödning rekommenderas arbetet att utföras av kejsarsnitt.
Transfusioner av blodplättar bör undvikas om patienten inte har ett allvarligt hot mot livet och blödning kan stoppas på konservativa sätt. Blödningar i centrala nervsystemet kräver omedelbar transfusion av blodplättar. Blodplättar och andra blodprodukter måste bestrålas före transfusion för att förhindra transplantation mot värden i reaktionen.
Eftersom patienter med Wiskott-Aldrichs syndrom observerade överträdelse antikroppsproduktion som svar på många typer av antigen, är den profylaktiska behandlingen genom intravenös transfusion immunglobulin (IVIG) som anges för patienter med återkommande infektioner. Eftersom immunoglobuliner i serum kataboliseras snabbt kan den optimala profylaktiska dosen av IVIG överstiga den vanliga 400 mg / ng / månaden och infusioner kan utföras oftare, exempelvis en gång var 2-3 veckor.
Eksem, särskilt allvarligt, kan kräva komplex behandling med användning av antibiotika. Steroidalvor och krämer är vanligtvis effektiva vid behandling av eksem, men det kan ibland vara nödvändigt att ta korta kurser av systemiska steroider. Användning av antibiotika leder ofta till en förbättring av symtom på eksem, vilket indikerar påverkan av bakteriefaktorn på dess utveckling. Det är nödvändigt att ta hänsyn till närvaron av livsmedelsallergier och anpassa kosten i enlighet därmed.
6 Vid utveckling av autoimmun komponent kan höga doser av IVIG och systemiska steroider ge ett positivt resultat, då kan en dos steroider minskas.
Utsikterna
Den genomsnittliga livslängden för patienter med Wiskott-Aldrich syndrom, utan TSCC, var 3,5 år tidigare, för närvarande är det 11 år, men majoriteten av patienterna lever mer än 20 år. Tyvärr ökar sannolikheten för maligna neoplasmer, särskilt lymfom, under det tredje decenniet av livet signifikant. Efter framgångsrik TSCS återhämtar patienterna helt, de har inte infektioner, blödningar och autoimmuna sjukdomar, och för närvarande finns ingen ökning av förekomsten av maligna sjukdomar.