Neural stamcellstransplantation visar potential för myelinreparation vid multipel skleros

Forskare från Cambridge har fört behandling av multipel skleros närmare med neurala stamcellstransplantationer.

En ny studie ledd av forskare vid University of Cambridge har belyst hur neurala stamcellstransplantationer kan hjälpa till att reparera myelin i det centrala nervsystemet. Resultaten tyder på att neurala stamcellsbaserade terapier har potential som en möjlig behandling för kroniska demyeliniserande sjukdomar, särskilt progressiv multipel skleros (MS).

Multipel skleros (MS) är en autoimmun sjukdom där immunförsvaret felaktigt attackerar centrala nervsystemet och förstör myelin, det skyddande höljet runt nervfibrerna. Denna skada är en av de främsta orsakerna till neurologisk funktionsnedsättning hos unga vuxna.

I tidiga stadier av MS kan vissa celler delvis återuppbygga detta myelin, men denna regenerativa förmåga minskar kraftigt i det sena, kroniskt progressiva stadiet av sjukdomen. Förlust av denna förmåga leder till ytterligare nervskador och ökande funktionsnedsättning hos personer med progressiv MS.

Även om nuvarande behandlingar hjälper till att hantera symtom, stoppar eller reverserar de inte skador och neurodegeneration, vilket belyser behovet av att bättre förstå utvecklingen av MS och utforska hur stamcellsteknik kan hjälpa till med behandling.

Revolutionerande forskningsresultat

Arbetet, som publicerats i tidskriften Brain och letts av Dr Luca Peruzzotti-Giametti från University of Cambridge, ger viktiga insikter i potentialen för neural stamcellstransplantation vid progressiv MS.

För första gången har en studie visat att inducerade neurala stamceller (iNSC) transplanterade till en musmodell av MS kan mogna till oligodendrocyter, de celler som ansvarar för myelinbildning. Dessutom tillhandahåller studien data som stöder säkerheten vid human iNSC-transplantation.

”Våra data ger avgörande bevis för att inducerade neurala stamcellstransplantationer effektivt kan omvandlas till myelinproducerande celler i det skadade centrala nervsystemet, vilket pekar på en potentiell ny behandling för progressiv MS”,
säger Dr. Luca Peruzzotti-Giametti, studiens förstaförfattare.

Teamet undersöker också hur sådana behandlingar kan påverka neurobeskyddande och antiinflammatoriska processer, i syfte att bromsa hjärnatrofi och MS-progression.

"Vi har visat att stamceller kan användas för att skapa nytt myelin och rikta in sig på sjuka områden. Detta är ett viktigt steg framåt i utvecklingen av riktade behandlingar för kroniska demyeliniserande sjukdomar",
tillade professor Stefano Pluchino, seniorförfattare till studien.

Forskningens framtid och RESTORE-projektet

Upptäckten har viktiga implikationer för framtida arbete och utvecklingen av kliniska prövningar. En av de ledande grupperna som arbetar med innovativa stamcellsterapier för progressiv MS är RESTORE-konsortiet, som sammanför forskare från Europa och USA, inklusive professor Pluchino och Dr Peruzzotti-Giametti från Cambridge.

RESTORE, med stöd av International Progressive MS Alliance, arbetar för att genomföra en banbrytande klinisk prövning av en neural stamcellsterapi för progressiv MS. Deras tillvägagångssätt lägger stor vikt vid patientengagemang för att säkerställa att deras behov och synpunkter beaktas.

”Dessa djurresultat är otroligt viktiga. De hjälper till att förstå hur neurala stamceller en dag kan utgöra grunden för desperat behövliga myelinreparationstekniker. Vi är stolta över att ha stöttat denna forskning och hoppas att den kommer att föra oss ett steg närmare att stoppa sjukdomsprogressionen för alla med MS”,
säger Dr Catherine Godbold, MS Societys chef för vetenskaplig kommunikation.