Nya publikationer
En ny metod är lovande för behandling av frontotemporal demens i prekliniska studier
Senast recenserade: 02.07.2025
Allt iLive-innehåll är mediekontrollerat eller faktiskt kontrollerat för att säkerställa så mycket faktuell noggrannhet som möjligt.
Vi har strikta sourcing riktlinjer och endast länk till välrenommerade media webbplatser, akademiska forskningsinstitut och, när det är möjligt, medicinsk peer granskad studier. Observera att siffrorna inom parentes ([1], [2] etc.) är klickbara länkar till dessa studier.
Om du anser att något av vårt innehåll är felaktigt, omodernt eller på annat sätt tveksamt, välj det och tryck på Ctrl + Enter.
Frontotemporal demens är en obotlig hjärnsjukdom som orsakar minnesförlust, talsvårigheter och personlighetsförändringar. I 5–12 % av fallen utlöses sjukdomen av en minskning av progranulinnivåerna. Brist på detta protein leder till störningar i proteinnedbrytningen, vilket orsakar ansamling av olösliga giftiga proteiner. Detta leder i sin tur till hjärninflammation, neuronal död och betydande funktionsnedsättning av centrala nervsystemet.
Frontotemporal demens är ärftlig i 40 % av fallen: bärare av motsvarande genetiska mutation utvecklar oundvikligen sjukdomen. Forskare från LMU:s medicinska fakultet och det tyska centret för neurodegenerativa sjukdomar (DZNE) har, i nära samarbete med Denali Therapeutics från San Francisco, utvecklat en ny terapeutisk metod för att ersätta det saknade proteinet i hjärnan. De publicerade sina resultat i tidskriften Science Translational Medicine.
Terapeutisk metod
"Vi insatte progranulingenen i virusgenomet", förklarar Dr. Anja Capel, seniorforskare vid LMU Biomedical Center och en av huvudförfattarna till artikeln. Teamet injicerade sedan de modifierade virusen i blodomloppet hos musmodeller. "Viruset riktar sig mot leverceller, som börjar producera progranulin i stora mängder och utsöndrar det i blodet."
Metoden undviker således att virus förs in direkt i hjärnan, vilket medför risk för allvarliga biverkningar.
För att få denna perifera metod att fungera använde forskarna ett knep för att kringgå blod-hjärnbarriären, som normalt blockerar utbytet av biomolekyler mellan blodet och hjärnan. En speciell "hjärnskyttel" utvecklad av Denali Therapeutics gör att ämnen kan transporteras effektivt över denna barriär.
Signifikant minskning av symtom i musmodell
”Efter en enda administrering av viruset kontrollerade vi om symtomen hade minskat”, säger professor Dominique Paquette från Institute for Stroke and Dementia Research (ISD), en annan huvudförfattare och medlem i SyNergy excellence cluster. Det visade sig att störningar i proteinnedbrytning, ansamling av olösliga toxiska proteiner, hjärninflammation, rörelsestörningar och neuronal död minskade signifikant. ”Nästa steg var att undersöka om denna metod kunde överföras till människor med hjälp av stamcellsmodeller.” Även här observerades en signifikant minskning av sjukdomssymtom. Forskarna har således visat att former av frontotemporal demens baserad på en partiell förlust av progranulin kan behandlas i prekliniska prövningar med hjälp av ersättningsterapi.
Vikten av tvärvetenskapligt samarbete
Sådan omfattande, tvärvetenskaplig forskning är bara möjlig i ett team. ”Jag är glad att vårt SyNergy excellenskluster ger oss unika möjligheter i detta avseende. Samtidigt belyser denna studie vikten av att stärka vårt samarbete med ledande bioteknikföretag så att vi kan implementera vår forskning i klinisk praxis så snabbt som möjligt till förmån för patienterna”, säger professor Christian Haass från LMU Biomedical Center, en av de ledande forskarna och talesperson för SyNergy.