En ny metod för synåterställning har dykt upp
Senast recenserade: 23.11.2021
Allt iLive-innehåll är mediekontrollerat eller faktiskt kontrollerat för att säkerställa så mycket faktuell noggrannhet som möjligt.
Vi har strikta sourcing riktlinjer och endast länk till välrenommerade media webbplatser, akademiska forskningsinstitut och, när det är möjligt, medicinsk peer granskad studier. Observera att siffrorna inom parentes ([1], [2] etc.) är klickbara länkar till dessa studier.
Om du anser att något av vårt innehåll är felaktigt, omodernt eller på annat sätt tveksamt, välj det och tryck på Ctrl + Enter.
Biologer har lyckats införa genen för den ljuskänsliga proteinsubstansen MCO1 i näthinnan nervceller hos gnagare som har tappat synen.
Forskarna satte in genen i ett viralt föremål och införde den i synorganen hos möss som lider av retinitis pigmentosa . Den nya proteinsubstansen framkallade inte ett inflammatoriskt svar och gnagarna klarade framgångsrikt visuella tester.
Under uppfattningen av en synlig bild för ögat fokuseras ljusstrålar i näthinnans område, utrustade med fotoreceptorer - de välkända kottarna och stavarna. Receptorerna innehåller det ljuskänsliga proteinet opsin, som reagerar på fotonflödet och orsakar intrareceptorbildning av en nervimpuls. Impulsen överförs till näthinnans bipolära nervceller, varefter den skickas till hjärnan.
Men ett sådant system fungerar inte alltid: hos patienter med retinitis pigmentosa (det finns cirka 1,5 miljoner av dem i världen) förlorar fotoreceptorerna sin förmåga att svara på ljus, vilket är förknippat med förändringar i generna av ljuskänsliga opsiner. Denna ärftliga patologi orsakar en allvarlig nedgång i synfunktionen, upp till en fullständig synförlust.
Läkemedelsbehandling för retinitis pigmentosa är komplex och involverar inte restaurering utan bara bevarande av de överlevande receptornas funktionella förmåga. Till exempel används retinolacetatpreparat aktivt. Det är möjligt att återställa syn endast genom komplexa och dyra kirurgiska ingrepp. För inte så länge sedan kom dock optogenetiska tekniker i praktiken: specialister bädde in ljuskänsliga proteinsubstanser direkt i nervcellerna i näthinnan, och efter det börjar de svara på ljusflödet. Men före den aktuella studien kunde ett svar från genetiskt modifierade celler endast erhållas efter en kraftfull signaleffekt.
Forskare har injicerat ett ämne i bipolära nervceller som reagerar i dagsljus. Ett DNA-fragment skapades för att markera opsinet, som sedan infördes i en viral partikel som hade förlorat sina patogena förmågor: syftet var leverans och förpackning till en genetisk konstruktion. Partikeln injicerades i ögat på en sjuk gnagare: DNA-fragmentet integrerades i näthinnans nervceller . Under mikroskopisk kontroll märkte forskarna att generna nådde aktivitetsgränsen med 4 veckor, varefter nivån stabiliserades. För att kontrollera synkvaliteten efter proceduren fick gnagarna uppgiften: att hitta en torr upplyst ö bland vattnet medan de var i mörkret. Experimentet visade att synen på möss verkligen och signifikant förbättrades så tidigt som 4-8 veckor efter manipuleringen.
Det är mycket möjligt att den utvecklade genterapin av gnagarehinnan, efter ett antal andra tester, kommer att börja anpassas för behandling av människor. Om detta händer kommer det inte att finnas något behov av dyra kirurgiska ingrepp, för att ansluta speciella enheter för att förstärka fotosignalen. Endast en eller flera injektioner av proteinsubstansen krävs.
Läs mer om studien i tidskriften Gene Therapy, liksom på sidan Nature.