Genterapi kommer att användas för att behandla blodcancer
Senast recenserade: 23.04.2024
Allt iLive-innehåll är mediekontrollerat eller faktiskt kontrollerat för att säkerställa så mycket faktuell noggrannhet som möjligt.
Vi har strikta sourcing riktlinjer och endast länk till välrenommerade media webbplatser, akademiska forskningsinstitut och, när det är möjligt, medicinsk peer granskad studier. Observera att siffrorna inom parentes ([1], [2] etc.) är klickbara länkar till dessa studier.
Om du anser att något av vårt innehåll är felaktigt, omodernt eller på annat sätt tveksamt, välj det och tryck på Ctrl + Enter.
US Food and Drug Administration har rekommenderat användningen av genterapi vid behandling av leukemi.
Terapi består i att göra förändringar i patientens genetiska cellkod.
Tillgängliga i en organism genetiskt modifierade lymfocytceller används som en "människors läkemedels" eftersom de direkt immunsystemet att bekämpa leukemi, ofta provocera en förlängd och fördröjd remission.
Experter måste vänta på ett positivt svar från experter. Det antas att med den planerade utvecklingen av händelser kan genterapi tillämpas redan i år.
Representera den nya metoden kommer att vara läkemedelsbolaget Novartis, och utvecklat sina forskare från University of Pennsylvania.
Genterapi kommer att användas för att behandla patienter med akut lymfoblastisk leukemi i B-celler . Forskare är säkra på att behandlingen kommer att vara relevant för patienter med multipelt myelom, separata aggressiva sorter av cancerhjärttumörer och andra tumörer.
Kärnan i terapin är att patientens T-lymfocyter modifieras genetiskt och stämmer dem mot maligna celler. För att störa lymfocyt DNA används ett neutraliserat virus baserat på HIV. Viruset flyttar den önskade genen i cellstrukturerna utan att provocera utvecklingen av sjukdomen.
Vidare skickas de modifierade T-lymfocyterna för att söka och förstöra cancerceller. De lyckas upptäcka dem tack vare CD19-märkningen.
Naturligtvis är allt som beskrivs ovan en teoretisk sida. I praktiken ser allting lättare ut. Ta en liten mängd blod från patientens venå, utsätt det för att frysa och skickas till en omvandling. Därefter ändras cellerna och blodet tas tillbaka till patientens vena. Experiment har visat att denna procedur resulterade i långvarig eftergivenhet även efter en enda administrering. Enskilda patienter hade fullständig botemedel.
Vid klinisk provning av den nya metoden deltog patienter som lider av leukemi. Deras ålder var olika - från tre till 25 år. Före experimentet reagerade deras kropp inte heller på kemoterapi, eller det fanns upprepade exacerbationer.
Ett av de första positiva resultaten registrerades i en sexårig tjej. År 2012 fick hon genterapi, och som ett resultat blev flickan helt botad. År har gått, och hennes analyser är fortfarande bra.
Enligt författarna har de under de senaste åren lyckats förbättra metoden. Tack vare detta var det möjligt att minimera risken för biverkningar: tidigare efter injektionen kunde symtom som feber, pulmonell trängsel, hypotoni observeras.
I det nya testet, som genomfördes för två år sedan deltog 63 patienter. Som ett resultat försvann 52 av dem fullständigt manifestationer av sjukdomen. Elva personer kunde tyvärr inte sparas. För överlevande och botade patienter planerar forskare att observera i ytterligare femton år.
[