Nya publikationer
Kliniker rapporterar framgång i den första prövningen av läkemedlet hos en patient med trombotisk trombocytopenisk purpura
Senast recenserade: 02.07.2025
Allt iLive-innehåll är mediekontrollerat eller faktiskt kontrollerat för att säkerställa så mycket faktuell noggrannhet som möjligt.
Vi har strikta sourcing riktlinjer och endast länk till välrenommerade media webbplatser, akademiska forskningsinstitut och, när det är möjligt, medicinsk peer granskad studier. Observera att siffrorna inom parentes ([1], [2] etc.) är klickbara länkar till dessa studier.
Om du anser att något av vårt innehåll är felaktigt, omodernt eller på annat sätt tveksamt, välj det och tryck på Ctrl + Enter.
Ett forskarteam från Massachusetts General Hospital använde ett nytt läkemedel för att rädda livet på en patient med immun trombotisk trombocytopen purpura (iTTP), en sällsynt sjukdom som kännetecknas av okontrollerad bildning av blodproppar i små blodkärl.
Teamet beskrev det första kliniska fallet där läkemedlet används för att behandla iTTP i New England Journal of Medicine.
"Läkemedlet är en genetiskt modifierad version av det saknade enzymet i iTTP, och vi visade att det kunde reversera sjukdomsprogressionen hos en patient med en extremt allvarlig form av tillståndet", säger huvudförfattaren Pavan K. Bendapudi, MD, en forskare vid avdelningen för hematologi och transfusionstjänst vid Massachusetts General Hospital och docent i medicin vid Harvard Medical School.
ITTP är ett resultat av en autoimmun attack på enzymet ADAMTS13, som ansvarar för att bryta ner ett stort protein som är involverat i blodkoagulering. Huvudbehandlingen för denna livshotande blodsjukdom är plasmaferes, vilket avlägsnar skadliga autoantikroppar och tillhandahåller ytterligare ADAMTS13.
Plasmaferes inducerar ett kliniskt svar hos de flesta patienter, men kan som mest bara återställa ungefär hälften av den normala ADAMTS13-aktiviteten. Däremot erbjuder den rekombinanta formen av humant ADAMTS13 (rADAMTS13) möjligheten till kraftigt ökad administrering av ADAMTS13.
RADAMTS13 godkändes nyligen för patienter med kongenital trombotisk trombocytopen purpura, vilket förekommer hos patienter födda med en fullständig förlust av ADAMTS13-genen.
Det är fortfarande tveksamt om rADAMTS13 kan vara effektivt vid iTTP med tanke på närvaron av hämmande anti-ADAMTS13-autoantikroppar, men Bendapudi och kollegor har fått godkännande från US Food and Drug Administration att använda rADAMTS13 som tillhandahålls av tillverkaren enligt ett protokoll för användning med humanitär hjälp hos en döende patient med behandlingsresistent iTTP.
"Vi fann att rADAMTS13 snabbt reverserade sjukdomsprocessen hos denna patient, trots den befintliga tron att hämmande autoantikroppar mot ADAMTS13 skulle göra läkemedlet oanvändbart i detta tillstånd", sa Bendapudi.
"Vi var de första läkarna som använde rADAMTS13 för att behandla iTTP i USA, och i det här fallet hjälpte det till att rädda livet på en ung mamma."
Bendapudi noterade att infusion av rADAMTS13 undertryckte patientens hämmande autoantikroppar och reverserade de trombotiska effekterna av iTTP. Denna effekt observerades nästan omedelbart efter administrering av rADAMTS13, efter att dagligt plasmautbyte inte hade lett till remission.
"Jag tror att rADAMTS13 har potential att ersätta den nuvarande standardbehandlingen för akut iTTP. Vi kommer att behöva större, väl utformade studier för att utvärdera denna möjlighet", sa Bendapudi.
En randomiserad klinisk fas IIb-studie av rADAMTS13 vid iTTP har inletts.