Kliniker rapporterar framgång i första försöket med läkemedel hos patienter med trombocytopen purpura
Senast recenserade: 14.06.2024
Allt iLive-innehåll är mediekontrollerat eller faktiskt kontrollerat för att säkerställa så mycket faktuell noggrannhet som möjligt.
Vi har strikta sourcing riktlinjer och endast länk till välrenommerade media webbplatser, akademiska forskningsinstitut och, när det är möjligt, medicinsk peer granskad studier. Observera att siffrorna inom parentes ([1], [2] etc.) är klickbara länkar till dessa studier.
Om du anser att något av vårt innehåll är felaktigt, omodernt eller på annat sätt tveksamt, välj det och tryck på Ctrl + Enter.
Ett team av forskare vid Massachusetts General Hospital använde ett nytt läkemedel för att rädda livet på en patient med immun trombotisk trombocytopenisk purpura (iTTP), en sällsynt sjukdom som kännetecknas av okontrollerad bildning av blodproppar i små blodkärl. Fartyg.
Teamet beskrev det första kliniska fallet av läkemedlet för att behandla iTTP i New England Journal of Medicine.
"Läkemedlet är en genetiskt modifierad version av det saknade enzymet i iTTP, och vi visade att det kunde vända sjukdomsprogression hos en patient med en extremt allvarlig form av tillståndet", säger huvudförfattaren Pawan K. Bendapudi, MD, en forskare vid institutionen för hematologi och transfusionstjänster vid Massachusetts General Hospital och docent i medicin vid Harvard Medical School.ITTP är ett resultat av en autoimmun attack på ADAMTS13-enzymet, som är ansvarigt för att bryta ner ett stort protein som är involverat i blodkoagulering. Den huvudsakliga behandlingen för denna livshotande cirkulationsstörning är plasmaferes, som tar bort skadliga autoantikroppar och ger ytterligare ADAMTS13.
Plasmaferes ger ett kliniskt svar hos de flesta patienter, men kan återställa som mest bara ungefär hälften av normal ADAMTS13-aktivitet. Däremot erbjuder en rekombinant form av human ADAMTS13 (rADAMTS13) potentialen för signifikant ökad leverans av ADAMTS13.
RADAMTS13 godkändes nyligen för patienter med medfödd trombotisk trombocytopen purpura, som förekommer hos patienter födda med fullständig förlust av ADAMTS13-genen.
Det är fortfarande tveksamt om rADAMTS13 skulle kunna vara effektivt i iTTP med tanke på närvaron av hämmande anti-ADAMTS13-autoantikroppar, men Bendapudi och kollegor fick godkännande från US Food and Drug Administration att använda rADAMTS13 från protokolltillverkaren med hänsyn till en döende patient med behandlingsresistent iTTP.
"Vi fann att rADAMTS13 snabbt vände sjukdomsprocessen hos denna patient, trots den nuvarande uppfattningen att hämmande autoantikroppar mot ADAMTS13 skulle göra läkemedlet värdelöst i detta tillstånd," sa Bendapudi.
"Vi var de första läkarna som använde rADAMTS13 för att behandla iTTP i USA, och i det här fallet hjälpte det till att rädda livet på en ung mamma."
Bendapudi noterade att rADAMTS13-infusion undertryckte patientens hämmande autoantikroppar och vände de trombotiska effekterna av iTTP. Denna effekt observerades nästan omedelbart efter administrering av rADAMTS13, efter att daglig plasmaferes misslyckades med att inducera remission.
"Jag tror att rADAMTS13 har potentialen att ersätta den nuvarande standarden för vård för akut iTTP. Vi kommer att behöva större, väldesignade försök för att utvärdera denna möjlighet," sa Bendapudi.
En randomiserad klinisk fas IIb-studie av rADAMTS13 i iTTP har påbörjats.