Nya publikationer
Genterapi kommer att användas för att behandla blodcancer
Senast recenserade: 02.07.2025
Allt iLive-innehåll är mediekontrollerat eller faktiskt kontrollerat för att säkerställa så mycket faktuell noggrannhet som möjligt.
Vi har strikta sourcing riktlinjer och endast länk till välrenommerade media webbplatser, akademiska forskningsinstitut och, när det är möjligt, medicinsk peer granskad studier. Observera att siffrorna inom parentes ([1], [2] etc.) är klickbara länkar till dessa studier.
Om du anser att något av vårt innehåll är felaktigt, omodernt eller på annat sätt tveksamt, välj det och tryck på Ctrl + Enter.
Den amerikanska läkemedelsmyndigheten Food and Drug Administration har utfärdat en rekommendation gällande användning av genterapi vid behandling av leukemi.
Terapin består av att göra förändringar i patientens genetiska cellkod.
Genetiskt modifierade lymfocytceller som finns i kroppen används som en "levande medicin" eftersom de styr immunförsvaret att bekämpa leukemi, vilket oftast orsakar en lång och stabil period av remission.
Specialister kan bara vänta på ett positivt svar från experterna. Det antas att genterapi kommer att användas i år om händelserna utvecklas som planerat.
Den nya metoden kommer att presenteras av läkemedelsföretaget Novartis, och den utvecklades av forskare från University of Pennsylvania.
Genterapi kommer att användas för att behandla patienter med akut lymfatisk leukemi av B-celler. Forskarna är övertygade om att behandlingen kommer att vara relevant för patienter med multipelt myelom, vissa aggressiva typer av cancerösa hjärntumörer och andra neoplasmer.
Kärnan i terapin är att patientens T-lymfocyter genetiskt modifieras, vilket sätter dem mot maligna celler. Ett neutraliserat virus baserat på HIV används för att störa lymfocyternas DNA. Viruset flyttar den önskade genen in i cellstrukturerna utan att orsaka sjukdomsutveckling.
De modifierade T-lymfocyterna skickas sedan för att hitta och förstöra cancerceller. De kan upptäcka dem tack vare CD19-markören.
Naturligtvis är allt som beskrivs ovan den teoretiska sidan. I praktiken ser allt enklare ut. En liten mängd blod tas från patientens ven, fryses och skickas för transformation. Sedan byts cellerna ut och blodet återförs till patientens ven. Experiment har visat att en sådan procedur ledde till en stabil långsiktig remission även efter en enda injektion. Vissa patienter upplevde fullständig återhämtning.
Patienter som lider av leukemi deltog i den kliniska prövningen av den nya metoden. Deras åldrar varierade från tre till 25 år. Före experimentet svarade deras kroppar antingen inte på kemoterapi eller hade upprepade exacerbationer.
Ett av de första positiva resultaten registrerades hos en sexårig flicka. År 2012 genomgick hon genterapi, och som ett resultat blev flickan helt botad. Åren har gått, och hennes tester är fortfarande bra.
Enligt författarna har de lyckats förbättra metoden under de senaste åren. Detta har gjort det möjligt för dem att minimera risken för biverkningar: tidigare kunde symtom som feber, lungtäppa och hypotoni observeras efter en injektion.
Den nya studien, som genomfördes för två år sedan, omfattade 63 patienter. Som ett resultat försvann 52 av dem helt från sjukdomen. Elva personer kunde tyvärr inte räddas. Forskarna planerar att observera de överlevande och botade patienterna i ytterligare femton år.
[