Ett genombrott i utvecklingen av läkemedel för behandling av cystisk fibros

Harvard cellbiolog vid Massachusetts General Hospital (Massachusetts General Hospital) har gjort ett genombrott i vägen för utveckling av läkemedel för behandling av cystisk fibros - en dödlig sjukdom som transporterar bort årligen cirka 500 liv runt om i världen.

Forskare har omprogrammeras hudceller av patienter med cystisk fibros i inducerade pluripotenta stamceller (iPS), som liknar embryonala stamceller, och odlades pulmonell epitel av dem specifika för patienter med cystisk fibros luftvägs lesioner.

Denna tyg Harvard-forskare kan nu växa i obegränsade mängder. Alla celler i epitelet som erhållits i laboratoriet innehåller en mutation av delta 508, vilket står för cirka 70 procent av alla fall av cystisk fibros och 90 procent av sjukdomen som detekterats i USA. Dessutom bär dess celler också en mutation G551D, som finns hos 2% av alla patienter med cystisk fibros.

Arbetet gjordes under ledning av Jayaraj Rajagopal och publicerades i tillägget till tidskriften Cell Stem Cell.

Enligt en av direktörerna i Harvard Stem Cell Institute (Harvars Stamcells Institute) Douglas Melton (Douglas Melton), "Resultaten från denna studie gör det möjligt att producera miljontals celler för läkemedelsscreening, och för första gången som mål för experimentella läkemedel kan bli människor cell patienter cystisk fibros. "

Epitelial vävnad, skapad av Rajagopal och kollegor, tillhandahåller också celler för studier av andningssjukdomar som astma, lungcancer och kronisk bronkit. Detta kan påskynda utvecklingen av behandlingsmetoder för dessa sjukdomar.

I en kommentar till uppnåendet av gruppen, säger Rajagopal, "vi talar inte om behandling av cystisk fibros, vi bara talar om läkemedel som kan lindra ett stort problem sjukdom - nederlag respiratoriskt epitel.

Cystisk fibros, som finns i de tidiga dagarna av en persons liv eller i tidig barndom - orsaken till tidig dödlighet. För närvarande kan patienter leva upp till 30 år på grund av effektiv behandling av samtidig infektioner och tidig medicinsk genetisk diagnos av sjukdomen. Men trots dessa prestationer är framgången med att utrota den underliggande orsaken till cystisk fibros inte stor. En defekt av en gen som kodar för en cystisk fibros-transmembranledningsreglerande regulator orsakar förtjockning av hemmorna hos körtlarna av yttre utsöndring. Som ett resultat av svårigheten i utflödet av hemligheten uppstår förändringar i luftvägarna, bukspottskörteln och mag-tarmkanalen, och epitelens cili störs.

"Vi gjorde en fin cellinje för att kunna se effekten av läkemedel mot G551D mutationseffekterna, och vi är nu engagerade att screenas för läkemedel som syftar till att mutation Delta 508" - Rajagopal sagt.

[1], [2]