Ett genombrott har skett i utvecklingen av läkemedel för behandling av cystisk fibros

Cellbiologer vid Harvard University vid Massachusetts General Hospital har gjort ett genombrott i utvecklingen av läkemedel för att behandla cystisk fibros, en dödlig sjukdom som kräver cirka 500 liv världen över varje år.

Forskare omprogrammerade hudceller från patienter med cystisk fibros till inducerade pluripotenta stamceller (iPS-celler), vilka liknar embryonala stamceller, och odlade lungepitel specifikt för patienter med cystisk fibrosrelaterad luftvägssjukdom.

Harvardforskare kan nu odla denna vävnad i obegränsade mängder. Alla celler i epitelet som erhållits i laboratoriet innehåller delta 508-mutationen, som orsakar cirka 70 procent av alla fall av cystisk fibros och 90 procent av de sjukdomar som diagnostiseras i USA. Dessutom bär dess celler också G551D-mutationen, som finns hos 2 procent av alla patienter med cystisk fibros.

Arbetet övervakades av Jayaraj Rajagopal och publicerades i ett tillägg till tidskriften Cell Stem Cell.

Enligt Douglas Melton, en av cheferna för Harvard Stem cell Institute, "gör resultaten av denna studie det möjligt att erhålla miljontals celler för läkemedelsscreening, och för första gången kan celler från personer med cystisk fibros användas som måltavlor för experimentella läkemedel."

Epitelvävnaden som skapats av Rajagopal och kollegor tillhandahåller även celler för forskning om luftvägssjukdomar som astma, lungcancer och kronisk bronkit. Detta skulle kunna påskynda utvecklingen av behandlingar även för dessa sjukdomar.

I en kommentar till sin grupps prestation konstaterar Rajagopal: "Vi talar inte om ett botemedel mot cystisk fibros, vi talar bara om ett läkemedel som kan lindra sjukdomens huvudproblem – skador på andningsorganens epitel."

Cystisk fibros, som upptäcks under de första dagarna av en persons liv eller i tidig barndom, är orsaken till tidig dödlighet. För närvarande kan patienter leva upp till 30 år tack vare effektiv behandling av samtidiga infektioner och tidig medicinsk och genetisk diagnos av sjukdomen. Men trots dessa framsteg är framgången med att utrota den ursprungliga orsaken till cystisk fibros liten. En defekt i en gen som kodar för proteinet cystisk fibros transmembran konduktivitetsregulator orsakar förtjockning av sekret från körtlarna med extern sekretion. Som ett resultat av svårigheten med utflödet av sekret sker förändringar i andningsorganen, bukspottkörteln och mag-tarmkanalen, och epitelets cilier störs.

"Vi har skapat en utmärkt cellinje för att se om ett läkemedel är effektivt mot effekterna av G551D-mutationen, och vi vill nu screena läkemedel som riktar sig mot delta 508-mutationen", säger Rajagopal.

[ 1 ], [ 2 ]