Nya publikationer
Det finns en ny metod för att återställa synen
Senast recenserade: 02.07.2025
Allt iLive-innehåll är mediekontrollerat eller faktiskt kontrollerat för att säkerställa så mycket faktuell noggrannhet som möjligt.
Vi har strikta sourcing riktlinjer och endast länk till välrenommerade media webbplatser, akademiska forskningsinstitut och, när det är möjligt, medicinsk peer granskad studier. Observera att siffrorna inom parentes ([1], [2] etc.) är klickbara länkar till dessa studier.
Om du anser att något av vårt innehåll är felaktigt, omodernt eller på annat sätt tveksamt, välj det och tryck på Ctrl + Enter.
Biologer har lyckats infoga genen för det ljuskänsliga proteinsubstansen MCO1 i näthinnans nervceller hos gnagare som har förlorat synen.
Forskarna introducerade en gen i ett viralt objekt och introducerade det i synorganen hos möss som lider av retinitis pigmentosa. Det nya proteinsubstansen framkallade inte någon inflammatorisk reaktion, och gnagarna klarade det visuella testet.
Under uppfattningen av bilden som är synlig för ögat fokuseras ljusstrålarna på näthinnans område, utrustat med fotoreceptorer - de välkända tappar och stavar. Receptorerna innehåller det ljuskänsliga proteinet opsin, som reagerar på fotonflödet och orsakar intrareceptorgenerering av en nervimpuls. Impulsen överförs till näthinnans bipolära nervceller, varefter den skickas till hjärnan.
Men ett sådant system fungerar inte alltid: hos patienter med retinit pigmentosa (det finns cirka 1,5 miljoner i världen) förlorar fotoreceptorer förmågan att reagera på ljus, vilket är förknippat med förändringar i generna för ljuskänsliga opsiner. Denna ärftliga patologi orsakar en stark nedgång i synfunktionen, upp till fullständig synförlust.
Läkemedelsbehandling för retinit pigmentosa är komplex och innebär inte återställning, utan endast bevarande av den funktionella kapaciteten hos de återstående "överlevande" receptorerna. Till exempel används retinolacetatpreparat aktivt. Synen kan endast återställas genom komplexa och dyra kirurgiska ingrepp. Optogenetiska metoder har dock nyligen kommit i praktiken: specialister bäddar in ljuskänsliga proteinsubstanser direkt i näthinnans nervceller, varefter de börjar reagera på ljusflödet. Men före den aktuella studien kunde ett svar från genetiskt modifierade celler endast erhållas efter en kraftfull signaleffekt.
Forskare introducerade ett ämne som reagerar på dagsljus i bipolära nervceller. Ett DNA-fragment skapades för att framhäva opsin, vilket sedan introducerades i en viruspartikel som hade förlorat sina patogena egenskaper: dess syfte var att leverera och paketera den till en genetisk konstruktion. Partikeln injicerades i ögat på en sjuk gnagare: DNA-fragmentet integrerades i näthinnans neuroner. Under mikroskopisk kontroll noterade forskarna att generna nådde aktivitetsgränsen vid den fjärde veckan, varefter nivån stabiliserades. För att kontrollera synkvaliteten efter ingreppet fick gnagarna en uppgift: att hitta en torr upplyst ö i vattnet, medan de var i mörkret. Experimentet visade att mössens syn verkligen och avsevärt förbättrades redan under den fjärde-åttonde veckan efter manipulationen.
Det är fullt möjligt att den utvecklade genterapin för gnagarnäthinnan kommer att anpassas för behandling av människor efter en serie andra tester. Om detta händer kommer det inte att finnas något behov av dyra kirurgiska ingrepp eller av att ansluta speciella apparater för att förstärka fotosignalen. Endast en eller flera injektioner av proteinsubstans kommer att krävas.
Mer information om studien finns i tidskriften Gene Therapy och på Nature-sidan.