Nya möjligheter för genterapi vid behandling av förlamning

Det behöver väl knappast sägas, vad känner en person när hen just har fått diagnosen förlamning i extremiteterna? Nästan alla vet att det är mycket svårt, och ibland omöjligt, att återställa motorisk eller sensorisk förmåga när en nerv är skadad. Forskarna är uppmuntrande: bilden kan mycket snart förändras till det bättre.

Forskare från King's College London och Netherlands University of Neural Sciences har kunnat återställa rörelseförmågan hos försöksdjur med fullständig förlamning av frambenen.

I de allra flesta fall, när ryggmärgsstrukturer eller neuroledande banor skadas, är det största problemet med att återställa funktionaliteten bildandet av ärrvävnad på det skadade stället. I allmänhet är bildandet av ett ärr ett normalt fenomen som fungerar som ett skyddande svar från kroppen. Men i vissa fall blir en sådan reaktion onödig: till exempel, när en nervstam skadas, bildas ett ärr mycket snabbare än sammansmältningen av nervvävnad sker.

Idag anses den huvudsakliga behandlingen för förlamning vara borttagning av ärrvävnad och förebyggande av ärrbildning. Men sådan behandling är inte möjlig i alla fall.

Som beskrivs i publikationen Brain försökte forskare genom hela den nya studien att "lösa upp" ärrvävnad samtidigt som de övervakade ärrbildningsprocessen. För att uppnå sitt mål var specialisterna tvungna att tvinga de omgivande cellstrukturerna att producera kondroitinas, ett specifikt enzym som kan förstöra ärrvävnad utan att skada nervvävnadens kvalitet. Överraskande nog visade sig det välkända antibakteriella läkemedlet Doxycyklin vara en assistent i arbetet. Forskarna märkte att om läkemedlet togs bort eller dess verkan stoppades, återupptogs all ärrvävnadstillväxt.

Efter åtta veckors behandling kunde försöksdjuren helt återställa funktionaliteten hos sina framtassar. En av studiens ledande forskare, professor Emily Burnside, säger: "Vid slutet av behandlingen kunde gnagarna redan krypa och ta socker med sina framtassar. Vi registrerade också en ökning av aktiviteten i ryggmärgsstrukturer. Därför är vi benägna att tro att nätverken av nervceller bildade nya förbindelsevägar."

Forskarna stannade inte vid dessa resultat: de utvecklade en metod för att initiera produktionen av kondroitinas på genetisk nivå. En sorts "genetisk omkopplare" skapades.

"Vi kommer att kunna etablera kontroll över behandlingstiden och välja den optimala exponeringsperioden som behövs för regenerering. Genterapi kommer att hjälpa till att bota, inklusive allvarliga skador med skador på ryggradsstrukturer – och detta kan kräva endast en injektion av läkemedlet. När återhämtningen är fullständig kommer ytterligare en injektion att ges – för att stänga av genen."

Naturligtvis finns det en liten glädjeämne: forskare har ännu inte fått tillstånd att genomföra en storskalig klinisk prövning på patienter med förlamning. Därför är det nödvändigt att vänta på godkännande från de högsta vetenskapliga auktoriteterna, genomgå en serie kontroller, och först därefter kommer det att vara möjligt att deklarera möjligheten att införa den nya metoden i klinisk praxis.

Informationen publicerades i tidskriften Brain.

[ 1 ], [ 2 ]