Att ta bort en extra kromosom botar inte Downs syndrom.

Att ta bort den extra kromosomen kommer inte att bota Downs syndrom, men det kan hjälpa medicinska forskare med vidare forskning.

Forskare vid University of Washington har framgångsrikt tagit bort den tredje kopian av kromosom 21 från en mänsklig cellinje med Downs syndrom.

Orsaken till Downs syndrom är en kromosomal patologi: i kromosomuppsättningen (karyotypen) hos en person i det 21:a paret finns det tre kromosomer istället för två (trisomi). Trisomier är också orsaken till ett antal andra syndrom, särskilt Edwards syndrom och Pataus syndrom.

Ett team av forskare från Washington University School of Medicine har lyckats ta bort den extra 21:a kromosomen från kromosomuppsättningen i mänskliga celler som odlats i laboratoriet.

Enligt forskare kan korrigering av trisomi ha både klinisk och forskningsmässig betydelse.

Downs syndrom är den vanligaste trisomin. Personer med denna patologi har karakteristiska ögon, ansikten och händer. Detta syndrom kan orsaka många hälsoproblem (psykisk funktionsnedsättning, demens, hjärtfel, för tidigt åldrande, vissa former av leukemi).

"Vi försöker inte säga att trisomikorrigeringsmetoden vi använde kan hjälpa till att behandla Downs syndrom", förklarar huvudförfattaren Dr. David Russell. "Vi undersöker sätt som medicinska forskare kan utveckla cellterapier för att korrigera några av de blodbildningsrubbningar som följer med Downs syndrom."

Russell hoppas att hans resultat kommer att bidra till att skapa den dag då cellterapi kan användas för att behandla leukemi hos personer med Downs syndrom. Han säger också att ytterligare forskning inom detta område skulle kunna bidra till att förstå sambandet mellan den extra kromosomen 21 och de medicinska problem som är förknippade med Downs syndrom.

Russell sa att det krävdes mycket arbete för att lista ut den exakta metoden för att ta bort den extra kromosomen, men hans kollega Dr. Li Bi Li kunde genom hårt arbete korrigera ett antal fel som gjordes under det första försöket att extrahera kromosomen från kromosomuppsättningen.

Forskarna använde ett adenoassocierat virus för att leverera en främmande gen till önskad plats på kromosom 21. För att undvika att bli dödad av genen var cellen tvungen att göra sig av med den tillsammans med den extra kopian av kromosomen.

[ 1 ], [ 2 ]