Genterapi först godkänd för behandling av sjukdomar
Senast recenserade: 23.04.2024
Allt iLive-innehåll är mediekontrollerat eller faktiskt kontrollerat för att säkerställa så mycket faktuell noggrannhet som möjligt.
Vi har strikta sourcing riktlinjer och endast länk till välrenommerade media webbplatser, akademiska forskningsinstitut och, när det är möjligt, medicinsk peer granskad studier. Observera att siffrorna inom parentes ([1], [2] etc.) är klickbara länkar till dessa studier.
Om du anser att något av vårt innehåll är felaktigt, omodernt eller på annat sätt tveksamt, välj det och tryck på Ctrl + Enter.
I Europas medicinska historia sker en händelse i epokedjan - det första godkännandet av den praktiska tillämpningen av genterapi för behandling av ärftlig sjukdom.
Europeiska läkemedelsmyndigheten rekommenderade användningen av denna metod för behandling av en sällsynt genetisk sjukdom som berövar patienter med förmågan att metabolisera fetter.
Baserat på denna rekommendation måste Europeiska kommissionen fatta ett slutgiltigt beslut om huruvida denna behandlingsmetod är tillåten.
Principen om genterapi är enkel: om en defekt finns i någon del av den humana genetiska koden, ersätts den med ett genmaterial med de önskade egenskaperna som skapats i laboratoriet.
Men i verkligheten är inte allt så enkelt. I kliniska prövningar dog tonåren Jesse Gelsinger i USA, och andra patienter blev sjuk med leukemi.
För närvarande tillämpas inte heller genterapi i Europa eller i USA.
Det första genläkemedlet
Kommittén för medicinska produkter vid Europeiska läkarkommittén granskade användningen av läkemedlet Glybera för behandling av Buerger-Grütz-sjukdomen, en ärftlig brist på lipoproteinlipas.
Detta syndrom förekommer hos en av en miljon människor. Patienterna har en skadad genstruktur, som är ansvarig för nedbrytningen av fett i matsmältningsorganet.
Detta leder till ackumulering av fetter i blodet, injektionsvärk och akut pankreatit.
Det enda sättet att lindra tillståndet hos sådana patienter hittills var den strängaste fettfria kosten.
Den nya behandlingen är baserad på användningen av ett virus som infekterar muskelvävnad och injicerar en kopia av den intakta genen i kroppen.
Det rekommenderas för patienter som lider av akut inflammation i bukspottkörteln, pankreatit och som inte svarar på kosten.
Ersättning av en defekt gen
Tillverkaren av det nya läkemedlet, läkemedelsföretaget UniQure, sa att denna lösning är en milstolpe händelse för patienter och för medicin i allmänhet.
VD Jorn Aldag sa: "Patienter med lipoproteinlipas brist är rädda för att äta en normal måltid eftersom det kan leda till akut och extremt smärtsam inflammation i bukspottkörteln, vilket ofta resulterar i sjukhusvistelse."
"Nu - för första gången i historien - har man utvecklat en behandlingsmetod som inte bara minskar risken för inflammation, men har också en långsiktig, positiv effekt på patientens tillstånd," tillade han.
Kina blev det första landet i världen för att officiellt godkänna användningen av genterapi.
[