Människor är immuna mot CRISPR

Förmodligen känner de flesta läsare till existensen av CRISPR-genomredigeraren, kring vilken vetenskapliga diskussioner har pågått under lång tid och olika upptäckter har gjorts. Men som experter från Stanford University försäkrar kan vissa människor ha immunförsvar mot införande i DNA, och detta gör användningen av denna teknik opraktisk.

Forskare från Stanford University har gjort en oväntad upptäckt under sin forskning: större delen av mänskligheten har immunförsvar mot den genetiska redigeringsmetoden CRISPR.
Experterna analyserade blodet från mer än tjugo nyfödda barn och tolv medelålders volontärer. Analysen tog hänsyn till innehållet av antikroppar av proteintypen Cas9 - det är den typ som används för att revidera och klippa DNA-helixen. Experterna fann att mer än 65 % av försökspersonerna hade T-celler som skapade skydd mot Cas9:s inverkan.

Det specialisterna upptäckt visar att genetisk behandling i samband med att mutationer avlägsnas inte kommer att leda till ett framgångsrikt resultat och inte kan användas i relation till människor. Den skyddande processen kommer att blockera möjligheten att använda CRISPR-metoden, som bör hjälpa till att bota allvarliga sjukdomar. "Dessutom kan immunitet provocera fram utvecklingen av betydande förgiftning av människokroppen", säger Dr. Matthew Porteus.

Poängen är att den mer populära proteintypen Cas9, som aktivt används i CRISPR-relaterad forskning, erhålls från ett par mikroorganismer - Staphylococcus aureus och Streptococcus pyogenes. Det här är bakterier som systematiskt kommer in i människokroppen, så det mänskliga immunförsvaret "känner igen dem genom synen".

Det finns dock en lösning på detta problem. Det är troligt att forskare kommer att börja utveckla ytterligare avancerad teknik som kommer att använda mikrober som inte finns med på listan över "frekventa gäster" i människokroppen. Till exempel är det möjligt att använda mikroorganismer som lever i djupet av hydrotermiska källor. Alternativt kan tekniken för in vitro-genredigering av cellstrukturer vara framgångsrik.

Forskare har använt den "genetiska kniven" - CRISPR-tekniken - ganska nyligen. Specialisternas uppgift var att bota patienter från Hunters syndrom - en komplex, om än sällsynt, genetisk patologi. Den sjuka personen injicerades med flera miljarder kopierade korrigerande gener, i kombination med en speciell "verktygslåda" som skär DNA-helixen. Ytterligare experiment planerades, där fler patienter skulle delta - förmodligen de som lider av andra allvarliga sjukdomar. Till exempel kunde de bli patienter med fenylketonuri eller en sjukdom som hemofili B.
Framstegen och resultaten av arbetet publicerades i bioRxiv, såväl som i MIT Technology Review.

[ 1 ], [ 2 ]