Nya publikationer
FDA godkänner ny behandling för gliompatienter för första gången på flera decennier
Senast recenserade: 02.07.2025
Allt iLive-innehåll är mediekontrollerat eller faktiskt kontrollerat för att säkerställa så mycket faktuell noggrannhet som möjligt.
Vi har strikta sourcing riktlinjer och endast länk till välrenommerade media webbplatser, akademiska forskningsinstitut och, när det är möjligt, medicinsk peer granskad studier. Observera att siffrorna inom parentes ([1], [2] etc.) är klickbara länkar till dessa studier.
Om du anser att något av vårt innehåll är felaktigt, omodernt eller på annat sätt tveksamt, välj det och tryck på Ctrl + Enter.
Vorasidenib har godkänts av den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA för patienter med gliom av grad 2 med IDH1- eller IDH2-mutationer.
Baserat på data från den kliniska fas III-studien INDIGO, en global, dubbelblind, randomiserad klinisk studie i fas III, mer än fördubblade vorasidenib progressionsfri överlevnad och fördröjde behovet av behandling med strålning och kemoterapi hos patienter med IDH-mutant grad 2-gliom efter tumörresektionskirurgi. INDIGO var den första kliniska fas III-studien av en riktad behandling för IDH-mutant gliom.
”INDIGO-studien visar att IDH-hämmare kan fungera vid låggradiga gliom med en IDH-mutation”, säger Patrick Wen, MD, chef för Center for Neuro-Oncology vid Dana-Farber Cancer Institute och en av studiens tre ordförande. ”Det sista läkemedlet som godkändes för låggradiga gliom godkändes 1999, så detta skulle vara det första nya läkemedlet på länge.”
Grad 2-gliom är obotliga hjärntumörer. IDH-mutationer finns i den stora majoriteten av låggradiga gliom.
En viktig fördel med vorasidenibbehandling är att den kan fördröja behovet av strålbehandling och kemoterapi. Nuvarande behandling innebär kirurgi följt av strålbehandling och kemoterapi. Strålbehandling och kemoterapi är effektiva behandlingar, men efter många års behandling börjar patienter uppleva tecken på kognitiv dysfunktion som vanligtvis ses hos mycket äldre personer.
"Dessa patienter är ofta unga, i 30- eller 40-årsåldern. Men 10 till 20 år senare, även om de mår bra vad gäller sin tumör, visar de ofta tecken på demens efter strålbehandling och kemoterapi", säger Wen. "Om detta läkemedel kan fördröja starten av dessa behandlingar, kan det fördröja kognitiv dysfunktion hos patienter och bevara deras livskvalitet."
INDIGO-studien inkluderade 331 patienter med IDH-muterade grad 2-gliom som genomgick operation för att avlägsna tumören. Patienterna som deltog i studien behövde inte omedelbar strålbehandling eller kemoterapi och var i en uppföljningsperiod. Under denna period randomiserades de till att få vorasidenib eller placebo.
Patienter som tog vorasidenib hade en median progressionsfri överlevnad på 27,7 månader, jämfört med 11,1 månader för patienter som tog placebo. Tiden till nästa behandling för patienter som tog placebo var 17,8 månader.
Hos patienter som behandlades med vorasidenib fastställdes inte medianvärdet vid tidpunkten för den senaste analysen, eftersom endast 11,3 % av dessa patienter hittills hade gått över till nästa behandling. Läkemedlet hade också en hanterbar säkerhetsprofil.
"Studien fann ingen skillnad i livskvalitet jämfört med placebo", säger Wen. "Tolerabilitet är viktig eftersom det här är ett läkemedel som vi förväntar oss att folk tar i många år."
Godkännandet öppnar upp flera nya alternativ för patienter. Van har till exempel en pågående studie som undersöker vorasidenib i kombination med immunterapi, och studier som kombinerar vorasidenib med standardstrålning och kemoterapi planeras.